Во Европа дозна за третман на тешка комбинирана имунодефициенција

Видео: Во Австралија, прогласи победа над СИДА Наука и технологија

Европската агенција за лекови (ЕМЕА) ја одобри употребата на револуционерен производ за третман на тешка комбинирана имунодефициенција - истата "болест на балон момче", кој стана познат благодарение на тажната приказна за Давид Vetter (1971-1984).

А уникатен производ наречен Strimvelis наменети за третман на тешка комбинирана имунодефициенција, поврзани со дефицит на аденозин деаминаза (АДА-SCID).

На терапија вклучува отстранување на матични клетки од пациентот и репрограмирање генетски дефект што предизвикува недостаток на ензимот.

Потсетиме дека АДА-SCID - тоа е тешка генетска болест на имунолошкиот систем, во кој едно лице е повредено производство на аденозин деаминаза. На резултат акумулира деоксиаденозин токсична супстанција која го уништува клетка лимфоцити и nullifies на отпорност на инфекции.

Освен фактот дека болните деца имаат проблеми со растот и развојот, косата паѓа, нарушена функција на црниот дроб и pochek- деца со АДА-SCID обично умираат во првите две години од животот се должи на тешки инфекции и рак.

Почнувајќи од денес, во Европа и Америка за такви пациенти, постои една радикална опција на третман - трансплантација на коскена срцевина. Сепак, само 1 од 4 деца не може да се најде целосно појавување на донаторот коскената срцевина, и во случај на неусогласеност може да биде трагични последици.

Во интервју за Wall Street Journal д-р Боби Gaspar (Боби Гаспар), професор по педијатрија и имунологија од Англија, тој рече дека воведувањето на нов производ за таква ретка и тешка болест - тоа е значајно достигнување тоа ќе ја спаси стотици деца без соодветен третман денес.

"Ако Strimvelis производот е одобрен во ЕУ, тоа ќе стане првиот во светот алатка за ex-vivo генска терапија (" надвор од жив организам ") кај децата кои добиле официјална дозвола," - рече тој во соопштението Мартин Andrews (Мартин Andrews), шеф одделот за ретки болести на фармацевтската компанија GlaxoSmithKline.

Третманот со Strimvelis моментално е достапен само во Милано, каде што производот е развиена. Првично, лекарите се земени од коскената срцевина матични клетки на пациентот со помош на векторите воведе ДНК во нивната нормална копија на генот аденозин деаминаза и ги инјектира назад кон детето. Пред инјектирање, детето е во ниски дози на хемотерапија на телото подобро "прифатена" на нови клетки.

Резултати Strimvelis третман не може да задоволи 100% од децата терапија беше добро се поднесува, со 92% (11 од 12) живеат три години без никакви знаци на недостаток на имунитет.

По приемот на историски третман одлуката ЕМЕА ќе биде достапен за сите деца во Европа, иако неговата долгорочна ефикасност и несакани ефекти треба да бидат внимателно следени во текот на годините.

Сподели на социјални мрежи:

Слични