Српеста анемија, предизвик за FDA

Видео: српеста анемија. Анемија симптоми. Како за лекување на анемија

Cодржина

Видео: српеста анемија. Анемија симптоми. Како за лекување на анемија
Што е српеста анемија?
Како да се третираат српеста анемија?
ФДА помага да се создаде нови лекови?

Српеста клеточна анемија (SCA) - ова е најчеста наследна заболување на крвта.

Во САД, српеста анемија страдаат од околу 100 000 деца.

Во светот постојат неколку милиони пациенти.

нови третмани, па Прехрамбената и Лекарската администрација (FDA) активно работи со научната заедница и фармацевтските компании за развој на нови производи за третман и превенција на сериозни компликации се потребни денес.

Што е српеста анемија?

"Српеста анемија - генетска болест која е најчеста кај луѓе со африканско потекло. СКА исто така честа појава кај Хиспанците, Азијци и имигранти од Медитеранот и Блискиот Исток ", - вели Jonk Бул (Jonca Бул), директор на одделот за малцинските ФДА здравје.

Повеќе од 3 милиони Американци, вклучувајќи ги сите 12-црно, носи гени кои можат да предизвикаат српеста анемија кај потомството. Во САД скрининг за SCD обично се прави при раѓањето. Ако детето е родено со српеста анемија, што значи дека тој има наследено дефектни гени од двајцата родители.

Српеста анемија - хронична, оневозможување на болест. Кога SKA еритроцити (црвени крвни клетки) имаат абнормален српеста форма. Овие клетки се лесно да се уништи и не се справат со пренос на кислород до органите и ткивата. Болеста предизвикува замор, анемија, чести инфекции, хронична болка, ограничен раст кај децата, тромбоза, па дури и потези.

На сериозноста на српеста анемија варира од случај до случај. Повеќето пациенти со намален животен век.

Како да се третираат српеста анемија?

Тековната опциите за третман се ограничени ска. Во 1998 година, ФДА ја одобри лек за третман на хидроксиуреа. За пациентите од рана возраст со тешки CAS препорачува трансплантација на коскена срцевина, но постапката е поврзано со ризик од сериозни компликации. Трансплантација не е само многу скапи и ризично, но исто така, бара од пребарувањето за идеална на соодветен донатор на коскена срцевина или матични клетки. Покрај тоа, пациентите со болеста на српеста клеточна анемија пропишува регуларниот трансфузија на крв.

"Поголемиот дел од пациентите со српеста анемија добијат хидроксиуреа и лекови против болки, се прават трансфузија на крв и хоспитализирани за време на кризата. Трансфузија на крв го прават редовно да се спречи компликации. За жал, иако современ третман и ја намалува зачестеноста на кризи и хоспитализации, кај некои пациенти симптомите продолжат да напредуваат, "- вели д-р Ен Фарел (Ен Фарел), директор на производи за хематологија оддел CDER ФДА.

ФДА помага да се создаде нови лекови?

ФДУ продолжува да работи со пациентите, истражувачи и фармацевтските компании да се подобри терапевтски опции кај пациенти со српеста анемија. Д-р Бул вели дека во моментов во клиничките испитувања на повеќе нови лекови, а научниците да продолжат да бараат нови пристапи во третманот на SCA.

Компании работат на нови лекови против СКА може да побара од Агенцијата да им се обезбеди со специјален статус (FDA ознака брза песна), со цел да се забрза развојот на есенцијални лекови, потребата за кои не е задоволен во земјата. Ова ќе ви помогне брзо да се разгледа досиејата и да се поедностави пребарувањето за финансирање на истражување.

"Кога ќе се даде таков статус, на компаниите им дава способност да комуницирате почесто со ФДУ во раните фази на работа, да се разговара за сите прашања на едноставен начин, вклучувајќи и прашања за проектирање и тестирање организации. Целта на овие консултации - ќе донесе долгоочекуваниот дрога на пазарот ", - вели д-р Фарел.

Исто така може да го забрза FDA таква работа за лекови и биолошки супстанции, доделување на нив со статус на "сираче производи за третман на болести» (сираче производи). Овие вклучуваат производи се бори со болестите кои се болни помалку од 200.000 луѓе во САД секоја година. Спонзори кои се финансирање на развојот на такви лекови, добиваат даночни олеснувања и други параметри.

Од SCA е глобален проблем, на ФДУ поттикнува соработка на фармацевтските компании во САД со странски партнери. Д-р Фарел вели дека денес некои американски компании вршат клинички испитувања не само во САД туку и во Европа, Африка и на Блискиот Исток.

"Учиме од самите пациенти - што симптомите што се најмногу загрижени за каков третман би сакал да видам - е од големо значење за развој на нови терапии. За време на средбите со пациентите ќе добиеме јасна информација дека пациентите се најмногу погодени од хронична болка, замор и нарушувања Спиење тие се многу се плаши од мозочен удар. Пациентите со SCD изразија подготвеност да учествуваат во клиничките испитувања, "- вели д-р Фарел работат со пациенти.

За нас, тоа може да изгледа диви, дека претставници на регулаторните агенции FDA поделба директори ниво сретне со обичните пациенти, да дознаваат нивните потреби и очекувања од терапијата и во иднина. Но, на средбата ФДУ од експерти од 300 пациенти даде многу вредни информации. Тие потврдија дека очекувањата на пациентите е многу повисока од сегашната опциите за третман за ска, и праша за главните насоки на работа.

"Поделбата на производи за хематологија ФДА вели дека нови третмани за српеста анемија, врвен приоритет. Ние ќе продолжиме да барате спонзори и продавачите да се решат проблемите, да се отстрани како многу пречки за развој на нови производи. Сметаме дека ние сме должни да им помогне на пациентите кои живеат со катастрофални последици од оваа хронична болест, "- вели Фарел.

Сподели на социјални мрежи:

Слични