ФДА одобри лек за ретки болести на метаболизмот на липидите

На ФДУ неодамна одобрен лек lomitapid на (Juxtapid), кој го намалува нивото на масти во крвта, како додаток на терапијата значи за пациентите со ретки болести липидите.

Лекот се наменети за пациенти со хомозиготна фамилијарна хиперхолестеролемија (HoFH). Тој е способен за намалување на нивото на липопротеин со мала густина (LDL) холестерол, вкупниот холестерол, и аполипопротеин Б.

Агенцијата забележува дека именувањето на лекот треба да се комбинираат со начинот на исхрана со малку маснотии и други лекови за намалување на холестерол, кој го именува и денес.

Хомозиготна фамилијарна хиперхолестеролемија - е релативно ретка наследна болест што предизвикува екстремно висок холестерол, понекогаш достигнувајќи вредности од 400-1000 mg / dl. Во САД, болеста влијае приближно 1 милион луѓе.

За прием на една капсула на ден lomitapida инхибира протеин кој е вклучен во синтезата и ослободувањето на црниот дроб холестерол. Традиционалните лекови на статин терапија се стандард денес, пациенти со висок холестерол. Но, проблемот лежи во фактот дека пациентите со HoFH немаат доволно LDL-рецептор, па на ефикасноста на статините кај овие пациенти е ограничено.

lomitapida на ефикасноста и безбедноста се покажа во отворена студија, во која беа вклучени 29 пациенти со HoFH. Студијата покажа дека 40% намалување на ЛДЛ холестеролот по просек на 26 недели од третманот во комбинација со други хипохолестеролемски средства стандардна терапија. Среднорочна се намали од 336 мг / дл на 190 мг / дл.

Сепак, 10% од 29 пациенти во текот на студија на 26-недела изгради најмалку уште еден сериозен негативен настан, вклучувајќи и на црниот дроб. Овој процент се зголеми на 22% во текот на првите 120 дена на продолжен студии.

Во 10 од 29 пациенти се изучува, се покажа трикратно зголемување на хепаталните ензими аланин аминотрансфераза (ALT) и аспартат аминотрансфераза (AST).

Како резултат на тоа, лекот ќе содржи инструкции за предупредување на сериозен ризик од хепатотоксичност поврзани зголемување ензими и акумулација на масти во црниот дроб. Долготрајната употреба на оваа дрога е во состојба да водат до прогресивно оштетување на црниот дроб.

Студијата покажа клинички значајно зголемување на вкупниот билирубин, INR и алкална фосфатаза - дополнителни маркери на оштетување на црниот дроб. Други несакани ефекти lomitapida вклучуваат дијареа, повраќање, варење и болки во стомакот.

Производителот на лекот, американската компанија Aegerion Фармацевтски производи на (Кембриџ), потребно е да поминат три постмаркетинг студии lomitapida, вклучувајќи регистрација на пациентите и долгорочно следење на нивната состојба.

Членовите на Комитетот на ендокринолошки и метаболни лекови средба (EMDAC) ФДУ во октомври гласаше да се одобри новиот лек со 13 гласа за, 2.

«Juxtapid истовремена употреба со други лекови и со соодветни промени во исхраната е ветувачки нова опција во третманот на пациентите кои страдаат од HoFH», - рече тој во својот говор, д-р Ерик Колман, директорот на ендокринологија и метаболички производи во Центарот FDA за проучување на дрога.

Лекот се уште не е одобрен за третман на хомозиготна фамилијарна хиперхолестеролемија кај децата, како и за третман на други болести поврзани со зголемено ниво на холестерол.

Првично, компанијата Bristol-Myers Squibb разви lomitapid за третман на хиперхолестеролемија. Но во тоа време компанијата ги одложува развојот на лекот се должи на откриени во клиничките испитувања несакани ефекти од гастроинтестиналниот тракт.

Сподели на социјални мрежи:

Слични